Nuovi dati presentati al congresso ATS si aggiungono al corpus di evidenze relative a pirfenidone di Roche nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF)
· Da nuove analisi post hoc sui dati di fase III è emerso che pirfenidone ha ridotto il rischio di decesso nei pazienti con compromissione più avanzata della funzionalità polmonare, nonché il rischio di ricoveri ospedalieri per cause respiratorie come primo evento di progressione
· Una delle analisi post hoc ha inoltre evidenziato che pirfenidone ha rallentato la progressione della dispnea nei pazienti con funzionalità polmonare meno conservata
· In un’analisi retrospettiva sui dati di real-world, i pazienti trattati con pirfenidone hanno mostrato una buona aderenza al trattamento
Basilea, 25 maggio 2017 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ha annunciato in data odierna nuove analisi retrospettive sui dati relativi a pirfenidone nella fibrosi polmonare idiopatica (IPF), presentate in occasione del congresso internazionale 2017 dell’American Thoracic Society (ATS). Tre analisi post hoc sui risultati aggregati degli studi di fase III ASCEND e CAPACITY hanno indicato che, a differenza di quanto osservato con il placebo, i soggetti affetti da IPF trattati con pirfenidone presentano una riduzione del rischio di decesso,[1] un calo della dispnea riferita dai pazienti[2] e una maggiore sopravvivenza libera da progressione (PFS) con un numero inferiore di ricoveri ospedalieri per cause respiratorie.[3] Da una quarta analisi di dati di real-world riguardanti la persistenza, ricavati dai rimborsi assicurativi sanitari negli Stati Uniti, i pazienti hanno mostrato complessivamente una buona aderenza al trattamento. Il 76,2% dei pazienti trattati con pirfenidone rimangono in terapia evidenziando elevata persistenza.[4]
“Questi dati ci permettono di comprendere meglio il modo in cui pirfenidone potrebbe aiutare i soggetti affetti da IPF rallentando la progressione della malattia e forniscono, inoltre, informazioni sulla gestione dell’IPF nel contesto della reale pratica clinica” ha dichiarato Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche.
Nella prima analisi post hoc sui risultati aggregati degli studi di fase III, pirfenidone, rispetto al placebo, si è associato a una riduzione del rischio di mortalità per ogni causa pari al 72% a un anno nei pazienti con compromissione più avanzata della funzionalità polmonare (4 decessi contro 12; hazard ratio [HR] 0,28; intervallo di confidenza [IC] al 95% 0,09, 0,86; P = 0,018)1. Sempre a un anno, pirfenidone, rispetto al placebo, ha inoltre prodotto una riduzione relativa del 56% della percentuale di pazienti andati incontro a decesso oppure ad un peggioramento assoluto della capacità vitale forzata (CVF) ≥ 10%.1
Nella seconda analisi post hoc sui risultati aggregati degli studi di fase III, il trattamento con pirfenidone si è associato a una minore progressione della dispnea nei pazienti con compromissione moderata della funzionalità polmonare valutata mediante lo strumento University of California, San Diego Shortness of Breath Questionnaire (UCSD-SOBQ).2 Nei pazienti con funzionalità polmonare meno conservata (stadio GAP [Gender-Age-Physiology] II/III), il punteggio UCSD-SOBQ mediano si è attestato a 9,2 e a 13,0 rispettivamente nei soggetti trattati con pirfenidone e in quelli trattati con placebo (differenza mediana pari a −3,67; IC al 95% −6,50, −1,00; p = 0,009).2 Inoltre, una percentuale inferiore di pazienti trattati con pirfenidone ha manifestato incrementi più pronunciati dei punteggi UCSD-SOBQ a un anno.2
La terza analisi post hoc sui risultati aggregati degli studi di fase III ha riguardato l’effetto esercitato da pirfenidone sulla progressione della malattia nell’arco di un anno, avvalendosi di una nuova definizione di PFS comprendente i ricoveri ospedalieri per cause respiratorie. La nuova definizione ha determinato un hazard ratio della sopravvivenza libera da progressione pari a 0,49 (IC al 95% 0,38, 0,64; p < 0,0001) a favore di pirfenidone rispetto al placebo.3 I dati pubblicati di recente nell’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine (AJRCCM) hanno inoltre evidenziato retrospettivamente che pirfenidone ha ridotto il rischio di ricoveri ospedalieri per cause respiratorie rispetto al placebo (7% contro 12%; HR 0,52; IC al 95% 0,36, 0,77; valore di p = 0,001).[5] Tra i pazienti ricoverati per qualsiasi ragione, pirfenidone si è associato a un minor rischio di decesso a seguito del ricovero ospedaliero.5
Infine, nel primo studio retrospettivo condotto su dati di real world relativi all’aderenza e alla persistenza d’uso di terapie antifibrotiche per il trattamento dell’IPF, i pazienti trattati con pirfenidone hanno mostrato un tasso elevato di aderenza durante il periodo di follow-up dello studio.4 Il 76,2% dei pazienti trattati con pirfenidone ha evidenziato persistenza d’uso della terapia.4
Fibrosi polmonare idiopatica
La fibrosi polmonare idiopatica (Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF) è una malattia mortale provocata dalla formazione progressiva e irreversibile di tessuto cicatriziale (fibrosi) nei polmoni, che rende difficile respirare e impedisce a cuore, muscoli e organi vitali di ricevere abbastanza ossigeno per funzionare correttamente.[6] La malattia può progredire rapidamente o lentamente, ma alla fine i polmoni si irrigidiscono e smettono di funzionare.6 Il rapido peggioramento dell’IPF è peggiore di quello della maggior parte dei tumori; in uno studio recente, solamente i pazienti con carcinoma polmonare o del pancreas hanno dimostrato una sopravvivenza peggiore.[7]
Circa 100.000 persone negli Stati Uniti [8] e 110.000 in Europa soffrono di IPF.[9] La causa è sconosciuta e non c’è alcuna cura risolutiva. Un numero limitato di pazienti con IPF si sottopongono al trapianto di polmone. Inevitabilmente l’IPF comporta una riduzione del fiato e una distruzione dei tessuti polmonari sani. Metà dei pazienti con IPF non sopravvive a tre anni dalla diagnosi, e il tasso di sopravvivenza a cinque anni è di circa 20-30%.[10] L’IPF colpisce generalmente persone di età superiore a 45 anni e tende a svilupparsi più spesso negli uomini che nelle donne.[11],[12]
Pirfenidone
Pirfenidone è un farmaco orale approvato per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica e disponibile in oltre 40 Paesi in tutto il mondo. Sebbene il meccanismo d’azione di pirfenidone non sia stato ancora pienamente compreso, si ritiene che il farmaco interferisca con la produzione del fattore di crescita trasformante (TGF) beta, una piccola proteina presente nell’organismo coinvolta nelle modalità di proliferazione cellulare e cicatrizzazione (fibrosi), e del fattore di necrosi tumorale (TNF) alfa, un’altra piccola proteina implicata nell’infiammazione. Pirfenidone ha ottenuto la designazione di medicinale orfano ed è stato approvato in Europa nel 2011 per l’uso in pazienti adulti con IPF da lieve a moderata[13], e negli Stati Uniti ad ottobre 2014 in pazienti affetti da IPF.[14] Nei primi mesi del 2017, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le compresse di pirfenidone da 801 mg e 267 mg come nuove opzioni di somministrazione del medicinale per il trattamento dell’IPF. Le nuove compresse da 801 mg, ora disponibili negli Stati Uniti, offrono alle persone affette da IPF un’opzione di mantenimento per l’assunzione di pirfenidone con un numero di pillole inferiore al giorno.
Pirfenidone è stato approvato per il trattamento dell’IPF sulla base del più ampio programma di studi clinici condotto finora, che ha incluso tre studi di fase III (ASCEND e CAPACITY I e II), per un totale di 1.247 pazienti. Pirfenidone vanta un profilo di sicurezza consolidato. Gli eventi avversi più comuni sono rappresentati da affaticamento e anoressia, o sono correlati al tratto gastrointestinale (nausea, diarrea, dispepsia) e alla cute (rash e reazione di fotosensibilità).
Pirfenidone ha ricevuto l’approvazione condizionale per l’uso in pazienti con IPF nelle linee guida di trattamento di ATS/ERS (European Respiratory Society)/JRS (Japanese Respiratory Society)/ALAT (Latin American Thoracic Association) pubblicate nel luglio 2015.[15] Il pirfenidone è commercializzato dal 2008 in Giappone e dal 2012 nella Corea del Sud da Shionogi & Co Ltd. Con differenti denominazioni commerciali, il pirfenidone è approvato per il trattamento dell’IPF anche in Cina, India, Argentina e Messico. Roche ha acquisito InterMune, e quindi pirfenidone, nel settembre 2014 e continua ad espanderne l’accesso in un numero crescente di Paesi su scala internazionale.
Roche nelle malattie respiratorie
Roche è impegnata nel trasformare la cura dei pazienti con patologie respiratorie gravi. L’esperienza di quasi 30 anni del Gruppo Roche nel respiratorio include soluzioni terapeutiche come il dornase alfa per la fibrosi cistica e il pirfenidone per la fibrosi idiopatica polmonare. La nostra leadership nel portare la medicina personalizzata ai pazienti con carcinoma polmonare include erlotinib, alectinib atezolizumab e bevacizumab.
Roche
Roche è un gruppo internazionale pionieristico nella farmaceutica e nella diagnostica dedicato al progresso della scienza per migliorare la vita delle persone.
Roche è la più grande azienda biotech al mondo con un portafoglio davvero diversificato di medicinali in oncologia, immunologia, malattie infettive e sistema nervoso centrale. Roche è anche leader mondiale nella diagnostica in vitro, nella diagnostica oncologica su tessuti ed è all’avanguardia nella gestione del diabete. L’unione degli elementi di forza della farmaceutica e della diagnostica all’interno della stessa organizzazione ha portato Roche a essere leader nella medicina personalizzata, una strategia che mira a fornire il trattamento più appropriato per lo specifico paziente nel miglior modo possibile.
Fondata nel 1896, Roche continua a ricercare migliori soluzioni per prevenire, diagnosticare e trattare le malattie e dare un contributo sostenibile alla società. Ventinove farmaci sviluppati da Roche compaiono negli elenchi dei medicinali essenziali dell’Organizzazione Mondiale della Sanità tra cui farmaci oncologici, antimalarici e antibiotici salvavita. Roche è stato riconosciuto Gruppo Leader per la sostenibilità nel settore Farmaceutici, Biotecnologie & Scienze della Vita secondo gli Indici di Sostenibilità Dow Jones per otto anni consecutivi.
Il Gruppo Roche ha sede centrale a Basilea, in Svizzera, ed è attivo in oltre 100 paesi.
Nel 2016 il Gruppo Roche contava oltre 94.000 addetti nel mondo, ha investito 9,9 miliardi di franchi svizzeri in R&S e registrato un fatturato pari a 50,6 miliardi di franchi svizzeri. Genentech, negli Stati Uniti, è una società interamente controllata del Gruppo Roche. Roche è l'azionista di maggioranza di Chugai Pharmaceutical, Giappone. Ulteriori informazioni sul sito www.roche.com
Roche in Italia
Il Gruppo Roche è presente in Italia dal 1897. Oggi è attivo con le sue tre competenze, quella farmaceutica rappresentata da Roche S.p.A., quella Diagnostica, rappresentata da Roche Diagnostics S.p.A. e quella del Diabete, rappresentata da Roche Diabetes Care Italy S.p.A.
Roche S.p.A.- produce e commercializza prodotti farmaceutici ed è la prima azienda in Italia in oncologia ed ematologia e per il trattamento dell’artrite reumatoide, con un’importante presenza in immunologia e sistema nervoso centrale. Tra la sede di Monza e lo stabilimento produttivo di Segrate (Milano) oggi Roche S.p.A. conta 1.138 dipendenti.
Roche Diagnostics S.p.A. – è leader della diagnostica in vitro, con un portafoglio prodotti unico. Grazie all'attività svolta da più di 400 collaboratori tra dipendenti ed agenti fornisce un ampissimo range di prodotti e servizi innovativi rivolti a ricercatori, medici, pazienti, ospedali e laboratori.
Roche Diabetes Care Italy S.p.A è pioniere nello sviluppo di sistemi di monitoraggio della glicemia e leader mondiale nell'offerta di sistemi e servizi per la gestione del diabete. Con oltre 160 tra dipendenti e agenti, da oltre 40 anni il nostro impegno è volto a consentire alle persone con diabete di condurre una vita il più possibile normale.
Tutti i marchi commerciali utilizzati o citati nel presente comunicato sono protetti ai sensi di legge.
References
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[1] Nathan SD, et al. ‘Effect of Pirfenidone on All-Cause Mortality (ACM) and Forced Vital Capacity (FVC) in Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) Patients With Low FVC and/or Low DLCO: Analysis of Pooled Data From ASCEND and CAPACITY’. Presented at 113th Annual Conference of the American Thoracic Society (ATS), Washington, DC, USA, 19-24 May 2017.
[2] Glassberg MK, et al. ‘Effect of Pirfenidone on Breathlessness as Measured by the UCSD SOBQ Score in Patients With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) With Moderate Lung Function Impairment’. Presented at 113th Annual Conference of the American Thoracic Society (ATS), Washington, DC, USA, 19-24 May 2017.
[3] Lederer D, et al. ‘Effect of pirfenidone on a novel definition of progression-free survival (PFS) in patients with idiopathic pulmonary fibrosis (IPF): Pooled analysis from Phase III trials’. Presented at 113th Annual Conference of the American Thoracic Society (ATS), Washington, DC, USA, 19-24 May 2017.
[4] Lalla D, et al. ‘Pirfenidone and Nintedanib compliance and persistence in a real-world setting’. Presented at
113th Annual Conference of the American Thoracic Society (ATS), Washington, DC, USA, 19-24 May 2017.
[5] Ley B, Swigris J, Day BM, et al. Pirfenidone Reduces Respiratory-related Hospitalizations in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2017. doi: 10.1164/rccm.201701-0091OC
[6] National Heart, Lung and Blood Institute. What Is Idiopathic Pulmonary Fibrosis? [Internet; cited 2017 April] Available from:
[7] Vancheri C, Failla M, Crimi N, et al. Idiopathic pulmonary fibrosis: a disease with similarities and links to cancer biology. Eur Respir J. 2010;35:496-504.
[8] United States National Library of Medicine. Idiopathic Pulmonary Fibrosis. [Internet; cited 2017 May] Available from: https://ghr.nlm.nih.gov/condition/idiopathic-pulmonary-fibrosis
[9] European IPF Patient Charter. What is Idiopathic Pulmonary Fibrosis [Internet; cited 2017 May]. Available from:
[10] Ley B, Collard HR, King TE. Clinical Course and Prediction of Survival in Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2011;83:431-40.
[11] NICE. Idiopathic pulmonary fibrosis in adults: diagnosis and management. [Internet; cited 2017 May] Available from: https://www.nice.org.uk/guidance/cg163/resources/idiopathic-pulmonary-fibrosis-in-adults-diagnosis-and-management-35109690087877
[12] Meltzer EB, Noble PW. Idiopathic pulmonary fibrosis. Orphanet J Rare Dis. 2008;3:8.
[13] European Medicines Agency. Esbriet SmPC. [Intern; cited 2017 May] Available from: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002154/human_med_001417.jsp&mid=WC0b01ac058001d125
[14] US Food and Drug Administration. Esbriet Full Prescribing Information. [Internet; cited 2017 May] Available from: http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2014/022535s000lbl.pdf
[15] Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med. 2011;183:788-824.
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