Parere favorevole del CHMP sull’impiego di Myalepta® (metreleptina) per pazienti con lipodistrofia generalizzata e parziale

Se confermato dalla Commissione Europea, il responso del CHMP condurrà all'approvazione del farmaco per i pazienti colpiti da entrambe le principali forme della malattia

Vancouver (British Columbia), 4 giugno 2018 – Novelion Therapeutics Inc., una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi standard di cura per le persone affette da malattie rare, ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'approvazione condizionata di Myalepta® (metreleptina) per il trattamento di pazienti con lipodistrofia (LD) parziale o generalizzata.

La raccomandazione del CHMP è relativa all'impiego di Myalepta®, in aggiunta alla dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze legate al deficit di leptina negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 2 anni, con diagnosi confermata di lipodistrofia generalizzata congenita (sindrome di Berardinelli-Seip) o di lipodistrofia generalizzata acquisita (sindrome di Lawrence); oppure negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 12 anni, con diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare o lipodistrofia parziale acquisita (sindrome di Barraquer-Simons), che non siano stati in grado di raggiungere un adeguato controllo dei disturbi metabolici attraverso gli attuali trattamenti standard.

Il parere positivo del CHMP sarà ora valutato dalla Commissione Europea (CE), a cui spetta la decisione definitiva sull'approvazione del farmaco per la suddetta indicazione. Si prevede che il responso ufficiale della CE giunga intorno alla metà del 2018. Se approvato, Myalepta® diverrà il primo e unico trattamento ad aver ricevuto l'autorizzazione nell'Unione Europea come terapia sostitutiva, in aggiunta alla dieta, per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina nei pazienti con LD. In Europa, Myalepta® ha già ricevuto la designazione di farmaco orfano.

“La lipodistrofia è una condizione grave e rara, caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo”, ha dichiarato Murray Stewart, Vice Presidente Esecutivo e Responsabile del settore Ricerca e Sviluppo presso Novelion Therapeutics. “In alcuni pazienti la malattia è ereditaria, mentre in altri può essere acquisita. La perdita di tessuto adiposo provoca un deficit dell'ormone noto come leptina, che porta a possibili complicanze metaboliche come ipertrigliceridemia, insulino-resistenza e iperglicemia. La raccomandazione di Myalepta® da parte del CHMP è stata accolta favorevolmente dalla comunità medica, che ha bisogno di disporre di opzioni terapeutiche efficaci per i pazienti con lipodistrofia generalizzata e parziale”.

Jeffrey Hackman, Chief Operating Officer di Novelion Therapeutics, ha aggiunto: “L'opinione positiva del CHMP su Myalepta® rappresenta un traguardo importante per la nostra azienda, e ancor più importante per tutte le persone che soffrono di lipodistrofia generalizzata o parziale. L'Europa costituisce un ampio mercato, con un numero significativo di pazienti con lipodistrofia già trattati con la metreleptina attraverso un programma di accesso anticipato al farmaco. In attesa dell'approvazione ufficiale da parte della CE, non vediamo l'ora di poter collaborare con i medici, le associazioni di pazienti e le altre figure coinvolte per riuscire a fare in modo che queste persone possano disporre stabilmente della metreleptina, e per portare il trattamento a tutti coloro che ne abbiano bisogno”.

Se la CE dovesse confermare l'approvazione condizionata di Myalepta®, saranno richieste alla società farmaceutica produttrice alcune misure di minimizzazione del rischio e diversi obblighi post-autorizzazione, compreso lo svolgimento di ulteriori studi che consentano di valutare in modo approfondito l'impatto del farmaco sui pazienti con lipodistrofia generalizzata e parziale.

Informazioni sulla lipodistrofia
Le sindromi lipodistrofiche sono disturbi ultra-rari caratterizzati da una perdita irreversibile del tessuto adiposo. Nei pazienti con lipodistrofia, i livelli di leptina sono spesso molto bassi. La leptina è un ormone naturale prodotto all'interno del tessuto adiposo e rappresenta un importante regolatore dell'omeostasi energetica, del metabolismo dei grassi e del glucosio, della capacità riproduttiva e di diverse altre funzioni fisiologiche.

Nei casi di lipodistrofia generalizzata, la perdita di grasso colpisce tutto il corpo. Al contrario, nella lipodistrofia parziale, la perdita di tessuto adiposo si verifica tipicamente in corrispondenza delle braccia, delle gambe, della testa e del tronco, mentre può presentarsi un accumulo di grasso in altre aree del corpo, tra cui il collo, il viso e la regione intra-addominale.

Informazioni sulla metreleptina
Negli Stati Uniti, la metreleptina è approvata, con il marchio Myalept®, per il trattamento della lipodistrofia generalizzata ma non per il trattamento della lipodistrofia parziale.

Informazioni su Novelion Therapeutics
Novelion Therapeutics è una società biofarmaceutica impegnata nello sviluppo di nuovi standard di cura per le persone che vivono con malattie rare. La società è costantemente impegnata a migliorare il proprio portafoglio di terapie per le malattie rare investendo in scienza e sviluppo clinico. Novelion dispone di un portafoglio commerciale di prodotti attraverso la sua controllata indiretta, Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Per ulteriori informazioni su Novelion Therapeutics, visitare il sito www.novelion.com.


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