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Pubblicati i risultati a lungo termine provenienti dallo studio di estensione sulla sicurezza ed efficacia di Alprolix® per il trattamento dell’emofilia B

Raggiunto, in regime di profilassi, un intervallo di somministrazione mediano di 13,7 giorni nell'86% degli adulti e adolescenti arruolati nel gruppo di trattamento personalizzato

Sicurezza a lungo termine e mantenimento del basso tasso di sanguinamento annuale emersi da quello che è il più lungo studio mai condotto su una terapia ad emivita prolungata per l'emofilia B

Stoccolma (SVEZIA) e Waltham (Mass. – USA) 23 Marzo 2017 – Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi™) e Bioverativ Inc. hanno annunciato che nel numero di marzo 2017 della rivista Thrombosis and Haemostasis è stata pubblicata l’analisi ad interim dei dati dello studio di estensione B-YOND, in cui il farmaco Alprolix® (eftrenonacog alfa), fattore IX umano ricombinante con tecnologia di fusione Fc ad emivita prolungata, è stato valutato in soggetti con emofilia B grave già trattati in precedenza. Alprolix®, che ha ottenuto il rimborso con pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina n. 196/2017, è commercializzato in Italia dal 15 marzo 2017. I risultati della sperimentazione confermano la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento in profilassi con Alprolix® per un periodo di più di tre anni in adulti e adolescenti e di più di un anno e mezzo in bambini al di sotto dei 12 anni d'età. Nello studio, l’endpoint primario di sicurezza era valutare lo sviluppo di inibitori, anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l'attività della terapia. Nessun paziente trattato con Alprolix® ha manifestato la comparsa di inibitori.

“I risultati ad interim dello studio B-YOND confermano il profilo di sicurezza di Alprolix®, e dimostrano che adulti, adolescenti e soggetti in età pediatrica hanno mantenuto bassi tassi di sanguinamento annuale con la somministrazione profilattica di Alprolix® ogni 1-2 settimane”, ha dichiarato John Pasi, MD, PhD, principale sperimentatore dello studio e Professore di Emostasi e Trombosi al Royal London Hospital (Barts and the London School of Medicine and Dentistry). “Questi risultati provengono dal più lungo studio mai effettuato su una terapia ad emivita prolungata per l'emofilia B, e forniscono ai medici di tutto il mondo importanti approfondimenti e informazioni circa il trattamento di questa malattia”.

B-YOND è un studio di estensione ancora in corso, in aperto e non randomizzato. I pazienti precedentemente trattati che hanno completato gli studi di fase III B-LONG e Kids B-LONG potevano essere arruolati in uno dei tre gruppi di trattamento di B-YOND, basati, rispettivamente, su profilassi settimanale, individuale o modificata. Un ulteriore braccio di trattamento al bisogno è aperto solo ai partecipanti adulti e adolescenti. Al momento dell'estrapolazione dei dati ad interim, risultavano arruolati 116 soggetti di sesso maschile (93 da B-LONG e 23 da Kids B-LONG).

“I risultati convalidano il profilo di sicurezza ed efficacia a lungo termine di Alprolix® e mostrano che la maggior parte dei partecipanti è stata in grado di mantenere un'adeguata protezione mediante somministrazioni di farmaco settimanali o ad intervalli ancora più lunghi”, ha spiegato Maha Radhakrishnan, MD, vice presidente senior del settore medico a Bioverativ.

Nel gruppo di trattamento con profilassi personalizzata, i dati ricavati mostrano che su 30 soggetti adolescenti o adulti, 26 (86,7%) hanno raggiunto un intervallo tra due somministrazioni successive maggiore di una settimana, con un intervallo mediano di 13,7 giorni. Per il 57,7% di questi partecipanti (15/26), il tempo intercorso tra le infusioni è risultato di 14 giorni o più. I pazienti pediatrici, aventi età compresa tra 6 e meno di 12 anni, hanno conseguito un intervallo mediano di somministrazioni di 10 giorni.

“Insieme a Bioverativ, rimaniamo concentrati sull'avanzamento della ricerca per poter comprendere meglio i potenziali benefici di Alprolix® per le persone affette da emofilia B”, ha dichiarato Krassimir Mitchev, MD, PhD, vice presidente e capo dell'area medica emofilia di Sobi.

Le nuove evidenze scientifiche rafforzano ulteriormente i dati di sicurezza ed efficacia di Alprolix®

In base ai dati ricavati dallo studio B-YOND, il tasso annualizzato di sanguinamento (ABR) mediano è stato di 2,3 per gli adulti e adolescenti nei gruppi di profilassi settimanale e personalizzata, e di 2,4 per quelli del gruppo di profilassi modificata. L’ABR mediano dei partecipanti del gruppo di trattamento al bisogno o in caso di episodi di sanguinamento, è stato di 11,3.

Per i bambini al di sotto dei 6 anni (n=9), l'ABR mediano nel gruppo di profilassi settimanale è stato pari a zero. Per i bambini tra i 6 e i 12 anni, l'ABR mediano è risultato simile nel gruppo di profilassi settimanale (2,7; n=10) e personalizzata (2,4; n=5). Tra i partecipanti arruolati nella coorte di età compresa tra 6 e meno di 12 anni, l'unico presente nel gruppo di profilassi modificata ha avuto un ABR di 3,1.

Nello studio B-YOND, Alprolix® è stato ben tollerato e gli eventi avversi (AE) riscontrati sono stati quelli tipici della popolazione con emofilia B. Gli AE più comuni sono stati cefalea (n=14, 12,1%) e raffreddore (n=13, 11,2%). La maggior parte degli AE non è stata correlata alla terapia con Alprolix®. Un totale di 39 eventi avversi gravi (SAE) è stato riportato in 23 partecipanti (19,8%) trattati con Alprolix®. Tutti gli eventi avversi gravi sono stati valutati dai ricercatori come estranei alla terapia, ad eccezione di un caso di colica renale in un paziente della coorte adolescenti/adulti, con pregressa anamnesi di coliche da coagulo; l'episodio si è risolto senza la necessità di sospendere il trattamento. I dati dello studio non riportano alcuna segnalazione di gravi reazioni allergiche o anafilattiche associate ad Alprolix®, di eventi trombotici vascolari o di decessi.

La pubblicazione completa è disponibile all'indirizzo https://th.schattauer.de.

Lo studio B-YOND

Nello studio B-YOND sono stati finora arruolati 116 maschi precedentemente trattati, di cui 93 (81%) che hanno completato lo studio B-LONG e 23 (100%) che hanno terminato lo studio Kids B-LONG. L’endpoint primario di sicurezza è di valutare lo sviluppo di inibitori . Tra gli endpoint secondari è incluso il numero annualizzato di episodi di sanguinamento per ogni paziente (tra cui il tasso di emorragie articolari spontanee), il conteggio dei giorni di esposizione ad Alprolix®, sempre per ogni paziente, la stima del consumo di farmaco (totale di UI/kg per soggetto all'anno) e la valutazione della risposta dei pazienti al trattamento in caso di episodi emorragici.

Dall'inizio dello studio B-LONG all'estrapolazione dei dati ad interim dello studio B-YOND, i pazienti adulti o adolescenti avevano raggiunto, in media, 39,5 mesi di trattamento cumulativo con Alprolix® e 162 giorni di esposizione al farmaco. Inoltre, dall'inizio dello studio Kids B-LONG al momento della raccolta dei dati, i pazienti pediatrici avevano raggiunto, sempre in media, 21,9 mesi di terapia cumulativa con Alprolix® e 94 giorni di esposizione al farmaco.

A proposito di Alprolix®

Alprolix® (eftrenonacog alfa) [Fattore IX della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc], è una terapia con fattore di coagulazione ricombinante sviluppata per l’emofilia B con l’utilizzo della tecnologia di fusione Fc per prolungarne la permanenza in circolo. È progettata fondendo il fattore IX alla porzione Fc dell’immunoglobulina G di sottoclasse 1 (IgG1), una proteina comunemente presente nel corpo umano, che consente ad Alprolix® l’utilizzo di un percorso naturale per prolungare il tempo in cui la terapia rimane nel corpo (emivita). Nonostante la tecnologia di fusione Fc sia stata usata per più di 15 anni, Bioverativ e Sobi l’hanno ottimizzata e sono le prime aziende a utilizzarla nel trattamento dell’emofilia. Alprolix® è stato sviluppato usando una linea cellulare in un ambiente completamente privo di additivi animali e umani.

Alprolix® è approvato e commercializzato da Bioverativ per il trattamento dell’emofilia B negli Stati Uniti, in Giappone e in Canada. È approvato anche in Australia, Nuova Zelanda, Brasile e altri Paesi, e Bioverativ detiene i diritti di commercializzazione in queste regioni. È autorizzato anche nell’Unione Europea, in Islanda, Liechtenstein, Norvegia e Svizzera, dove è commercializzato da Sobi.

Si noti che l'indicazione per i pazienti non precedentemente trattati non è inclusa nelle informazioni europee sul farmaco.

A proposito dell’emofilia B

L’emofilia B è causata da un’attività sostanzialmente ridotta o assente del fattore IX, che è necessario per la normale coagulazione del sangue.i La World Federation of Hemophilia stima che attualmente circa 28.000 persone nel mondo abbiano una diagnosi di emofilia.ii

Le persone affette da emofilia B possono soffrire di episodi emorragici alle articolazioni e ai muscoli, che causano dolore, ridotta mobilità e danno articolare irreversibile. Nei casi peggiori, questi episodi emorragici possono causare il sanguinamento di organi ed emorragie che mettono a rischio la vita del paziente. Le infusioni di fattore IX sostituiscono temporaneamente i fattori di coagulazione necessari a risolvere il sanguinamento e, se usate a scopo profilattico, evitano nuovi episodi di sanguinamento.i

A proposito di Sobi

Sobi è un’azienda farmaceutica multinazionale dedicata alle malattie rare. La missione di Sobi è sviluppare e distribuire terapie e servizi innovativi per migliorare la vita dei pazienti. Il portfolio di prodotti si concentra principalmente sull’emofilia, l’infiammazione e le malattie genetiche. Sobi commercializza anche un portfolio di prodotti e farmaci per le malattie rare in Europa, Medio Oriente, Nord Africa e Russia per aziende partner. Sobi è pioniera nelle biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica delle proteine e nella produzione di farmaci biologici. Nel 2016 Sobi ha registrato un fatturato totale di 5,2 miliardi di Corone Svedesi (608 milioni di dollari) e ha circa 760 dipendenti. Il titolo (STO: SOBI) è quotato al Nasdaq di Stoccolma.

Ulteriori informazioni sono disponibili sul sito www.sobi.com.

A proposito della collaborazione fra Bioverativ e Sobi

Bioverativ e Sobi collaborano allo sviluppo e commercializzazione di Alprolix® e ELOCTATE/Elocta®. Bioverativ detiene i diritti sullo sviluppo finale e la commercializzazione in Nord America e in tutte le altre regioni del mondo ad esclusione del territorio Sobi, e ha la responsabilità per lo sviluppo di ELOCTATE e Alprolix®. Sobi detiene I diritti sullo sviluppo finale e la commercializzazione nel territorio Sobi (essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e la maggior parte dei mercati del Medio Oriente).

A proposito di Bioverativ

Bioverativ è una società globale di biotecnologie dedicata a trasformare la vita delle persone con emofilia ed altre rare malattie del sangue attraverso la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative. Lanciata nel 2017 dopo la separazione da Biogen Inc., Bioverativ si fonda su un forte patrimonio di innovazione scientifica e si impegna a lavorare attivamente con la comunità delle malattie ematiche. L'obiettivo di Bioverativ è di fornire ai pazienti i benefici di cui hanno più bisogno, e le terapie per emofilia della società hanno rappresentato, al momento del lancio, i primi maggiori avanzamenti nel trattamento della malattia da più di due decenni.

Per maggiori informazioni, è possibile visitare il sito www.bioverativ.com o seguire @bioverativ su Twitter.

Bioverativ è stato creato come uno spin-off del settore emofilia di Biogen e si è separato ufficialmente da Biogen l'1 Febbraio 2017. Bioverativ è una società indipendente quotata in borsa, con sede centrale a Waltham, Massachusetts, USA. Per un periodo di tempo transitorio, in attesa che Bioverativ ricevesse le licenze per ELOCTATE e ALPROLIX®, le due aziende Bioverativ e Biogen collaboreranno ai prodotti.

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