Vertex riceve l'approvazione dell'EU per ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo medicinale per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con due copie della mutazione F508del
‑ In Europa, circa 12.000 persone affette da FC di età pari o superiore a 12 anni presentano due copie della mutazione F508del‑
‑Il CHMP ha emesso parere favorevole nel settembre 2015‑
‑Sarà avviata ora la procedura di rimborso nei singoli Paesi‑
Londra – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato il 20 novembre 2015 che la Commissione Europea ha concesso l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio di ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo medicinale per il trattamento della causa alla base della fibrosi cistica (FC) in soggetti di età pari o superiore a 12 anni che presentano due copie della mutazione F508del. In Europa, circa 12.000 persone di età pari o superiore a 12 anni affette da FC presentano due copie di questa mutazione. Vertex avvierà ora la procedura di approvazione dei rimborsi nei singoli Paesi dell'Unione Europea (UE).
“Le persone affette da fibrosi cistica lottano tutta la vita contro una malattia che diviene progressivamente più grave e richiede frequenti ricoveri ospedalieri a causa delle infezioni polmonari. Finora, i pazienti con due copie della mutazione F508del potevano disporre soltanto di medicinali per il trattamento dei sintomi e delle complicanze della loro malattia”, ha affermato il Prof. Stuart Elborn, Preside della Scuola di Medicina, Odontoiatria e Scienze Biomediche della Queen's University di Belfast e Principal Investigator responsabile dello studio di Fase 3 TRAFFIC. “In questi pazienti, l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor rappresenta un cambiamento di rotta nella gestione della fibrosi cistica, poiché è indirizzata alla causa che è alla base della malattia ed, in tal modo, ha evidenziato benefici significativi e duraturi”.
L'approvazione concessa oggi si basa sui dati precedentemente annunciati di due studi globali di Fase 3 della durata di 24 settimane, TRAFFIC e TRANSPORT, e sui dati provvisori aggiuntivi a 24 settimane del successivo studio di estensione PROGRESS condotto in soggetti di età pari o superiore a 12 anni, che presentano due copie della mutazione F508del e già trattati secondo gli standard di cura. Negli studi TRAFFIC e TRANSPORT, che hanno arruolato più di 1.100 pazienti, i soggetti trattati con l'associazione di lumacaftor ed ivacaftor hanno presentato miglioramenti significativi della funzione polmonare. I pazienti, anche quelli che necessitavano di un ricovero e della somministrazione di antibiotici per via endovenosa, hanno presentato inoltre un miglioramento dell'indice di massa corporea (BMI) ed una riduzione delle esacerbazioni polmonari (infezioni polmonari acute). I dati provvisori di PROGRESS hanno evidenziato miglioramenti costanti fino a 48 settimane totali di trattamento (24 settimane in TRAFFIC/TRANSPORT + 24 settimane in PROGRESS). Inoltre, la tipologia e l'entità della risposta osservate dopo l'inizio del trattamento di associazione in tutti i pazienti che avevano ricevuto un placebo in TRAFFIC e TRANSPORT e, successivamente, un regime di associazione in PROGRESS, sono risultate simili a quelle osservate nei pazienti trattati con un regime di associazione in TRAFFIC e TRANSPORT.
L'associazione di lumacaftor ed ivacaftor è stata generalmente ben tollerata in tutti e tre gli studi. In TRAFFIC e TRANSPORT, gli eventi indesiderati più comuni sono stati dispnea e/o costrizione toracica, infezione delle vie respiratorie superiori (raffreddore comune) e sintomi gastrointestinali (tra cui nausea, diarrea o flatulenza). Nello studio di estensione, i risultati concernenti la sicurezza e la tollerabilità, inclusi il tipo e la frequenza degli eventi indesiderati e degli eventi indesiderati gravi, sono stati in linea con quelli osservati in TRAFFIC e TRANSPORT e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. In 48 settimane, gli eventi indesiderati più comuni sono stati esacerbazione polmonare infettiva, tosse ed aumento dell'espettorato. L'incidenza degli eventi indesiderati gravi durante PROGRESS è stata generalmente simile a quella rilevata in TRAFFIC e TRANSPORT.
“L'approvazione dell'associazione di lumacaftor ed ivacaftor da parte dell'EU segna una tappa importante nei nostri sforzi costanti per sviluppare nuovi medicinali in grado di trattare la causa alla base di questa patologia in persone affette da fibrosi cistica”, ha dichiarato il Dr. Jeffrey Leiden, Chairman, President e Chief Executive Officer di Vertex. “Abbiamo lavorato 17 anni ed i risultati sono il frutto della collaborazione con la comunità della fibrosi cistica. Adesso il nostro obiettivo è di contribuire ad assicurare che il medicinale sia disponibile a chi ne ha bisogno e di continuare il nostro lavoro per i due pazienti su tre che, in Europa, non possono ancora contare su un trattamento mirato alla causa della loro malattia”.
La Fibrosi Cistica
La FC è una malattia genetica rara, potenzialmente letale, che colpisce circa 75.000 persone in Nord America, Europa e Australia.
La FC è causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene CFTR. Per sviluppare la FC, i bambini devono ereditare due geni CFTR mutati ‑ uno da ogni genitore. Esistono circa 2.000 mutazioni note nel gene CFTR. Alcune di queste mutazioni, determinabili attraverso un test genetico o di genotipizzazione, causano la FC dando luogo ad una proteina CFTR disfunzionale o carente sulla superficie cellulare. Nei soggetti affetti da FC, il difetto di funzionalità o la mancanza delle proteine CFTR comporta un ridotto flusso di acqua e sali dentro e fuori la cellula in una serie di organi. Nei polmoni, ciò porta ad un accumulo di secrezioni mucose spesse ed eccessivamente viscose che, in molti pazienti, possono provocare infezioni polmonari croniche e danno polmonare progressivo che porta infine alla morte. L'età media al decesso è attorno ai 25 anni.
ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) e mutazione F508del
Nei pazienti con due copie della mutazione F508del, la proteina CFTR non viene processata e trasportata correttamente all'interno della cellula, con conseguente carenza o assenza di proteina CFTR sulla superficie cellulare. I pazienti con due copie della mutazione F508del sono facilmente identificati tramite un semplice test genetico.
ORKAMBI è un'associazione di lumacaftor, progettato per aumentare la quantità di proteina matura presente sulla superficie cellulare intervenendo sul difetto di processamento e di trasporto della proteina F508del‑CFTR, ed ivacaftor, progettato per migliorare la funzione della proteina CFTR una volta che questa raggiunge la superficie cellulare. Si tratta di una compressa per uso orale da assumere ogni 12 ore, una al mattino ed una alla sera.
Per informazioni complete sul prodotto, consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto che sarà pubblicato sul sito www.ema.europa.eu.
La Collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex ha avviato il suo programma di ricerca sulla FC nel 1998 nell'ambito di una collaborazione con la CFFT, l'ente no‑profit per la ricerca e lo sviluppo dei farmaci affiliato alla Cystic Fibrosis Foundation. Entrambi i nostri medicinali approvati per il trattamento della FC sono stati scoperti da Vertex nell'ambito di tale collaborazione.
Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie e persegue l'obiettivo di scoprire, sviluppare e commercializzare farmaci innovativi al fine di migliorare la qualità di vita delle persone affette da gravi patologie. Oltre ai programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, Vertex ha avviato più di una dozzina di programmi di ricerca su altre patologie gravi e potenzialmente letali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachusetts, Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo ed uffici commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada ed Australia. Per sei anni consecutivi, la rivista Science ha nominato Vertex uno dei Top Employer nel campo delle biotecnologie. Per ulteriori informazioni e per gli ultimi aggiornamenti sull'azienda, visitare il sito www.vrtx.com.
Nota speciale sulle Dichiarazioni Previsionali
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali secondo la definizione del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, e successive modifiche, comprese le citazioni riportate nel secondo e quinto paragrafo del presente comunicato stampa e le dichiarazioni relative al momento temporale della disponibilità di ORKAMBI ed alla procedura di approvazione dei rimborsi nei singoli Paesi. Sebbene l'azienda ritenga accurate le dichiarazioni previsionali qui contenute, una serie di fattori potrebbero far sì che gli eventi ed i risultati reali siano sostanzialmente diversi da quelli indicati da dette dichiarazioni previsionali. Tali rischi ed incognite includono, fra gli altri, i rischi relativi alla commercializzazione di ORKAMBI in Europa ed altri rischi elencati alla voce “Fattori di rischio” nel rapporto annuale di Vertex e nelle relazioni trimestrali depositate presso la Securities and Exchange Commission, disponibili sul sito web dell'azienda www.vrtx.com.Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare le informazioni contenute in questo comunicato stampa qualora divenissero disponibili nuove informazioni.
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