Sen. Antonio Razzi (FI). Disegno di legge per favorire la ricerca e la produzione dei farmaci destinati alla cura delle malattie rare
Roma, 21 maggio 2015. Il senatore Antonio Razzi, segretario della Commissione Esteri del Senato, ha presentato un progetto di legge per favorire la ricerca e la produzione dei farmaci destinati alla cura delle malattie rare. E' apparsa in Svizzera una ricerca che rivela un giro d'affari inaspettato per le multinazionali che si occupano del settore. Stessa prassi è in vigore in Italia ecco perché il senatore di Forza Italia ha presentato il progetto: concedere al settore farmaceutico degli incentivi affinché porti avanti la ricerca sulle malattie meno conosciute. In Italia gli ammalati sono relegati a subire un isolamento che li esclude dalle cure che meritano, con una ricerca costretta a fare ormai il “fai da te”.
SENATO DELLA REPUBBLICA
XVII LEGISLATURA
DISEGNO DI LEGGE
di iniziativa del senatore RAZZI
Disposizioni per favorire la ricerca e la produzione dei farmaci destinati alla cura delle malattie rare ed erogazione dei medesimi a totale carico del Servizio sanitario nazionale.
Onorevoli Senatori. –Le malattie rare, incluse quelle di origine genetica, sono patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti, caratterizzate dalla bassa prevalenza: il parametro di riferimento nell'ambito dell'Unione europea è stabilito in meno di 5 casi ogni 10.000 persone.
L'eziologia di molte delle succitate malattie è sconosciuta, e per la gran parte di esse non sono ancora stati individuati eventuali fattori di predisposizione e di rischio.
La cura o almeno il controllo clinico e la sperimentazione di nuove terapie sono fortemente limitati da aspetti del tutto particolari dal momento che:
1) si tratta di malattie il più delle volte di natura genetica, che presentano pertanto difficoltà diagnostiche;
2) si tratta di malattie croniche e invalidanti, con conseguenti specifiche esigenze assistenziali e alti costi sanitari e sociali;
3) sono spesso prive di trattamento (malattie orfane), anche perché manca lo
stimolo ad investire rilevanti risorse in funzione di un mercato che resterebbe comunque molto limitato;
4) talvolta, inoltre, i pazienti non hanno accesso ai farmaci disponibili per l'alto costo o per la non disponibilità dello stesso sul mercato nazionale, perché escluso dal rimborso a carico del Servizio sanitario nazionale (SSN) essendo ritenuto genericamente non «essenziale», o perché il trattamento non farmacologico (si veda il caso degli integratori alimentari) non è inserito tra i presidi sanitari erogabili, o ancora perché è disponibile solo in forma galenica e non sono presenti in loco farmacie ospedaliere attrezzate alla sua produzione.
Ad oggi sono state individuate oltre 8.000 distinte malattie rare che colpiscono tra il 6 per cento e l'8 per cento della popolazione in totale, di cui il 75 per cento circa colpisce i bambini, una cifra che oscilla tra i 24 e i 36 milioni di persone nell'Unione europea. In Italia si stimano circa 1.500.000 pazienti affetti da patologie rare che affrontano quotidianamente un percorso di vita difficile, insieme a parenti e familiari.
C
on riferimento alle misure adottate dal nostro Paese, in materia di malattie rare, si evidenziano:
1) il Piano sanitario nazionale (PSN) 1998-2000, di cui al decreto del Presidente della Repubblica 23 luglio 1998 (pubblicato nel supplemento ordinario alla Gazzetta ufficiale n. 288 del 10 dicembre 1998) che ha indicato per la prima volta, fra le priorità, la «tutela dei soggetti affetti da malattie rare» e tra gli interventi prioritari la realizzazione di una rete nazionale delle malattie rare;
2) il Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie, di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, n. 279, di seguito «regolamento n. 279 del 2001», che prevede:
a) l'istituzione di una rete nazionale dedicata alle malattie rare mediante la quale sviluppare azioni di prevenzione e di sorveglianza, migliorare gli interventi volti alla diagnosi e alla terapia, promuovere l'informazione e la formazione nonché ridurre l'onere che grava sui malati e sulle famiglie. La rete è costituita da presidi accreditati, appositamente individuati dalle regioni per erogare prestazioni diagnostiche e terapeutiche secondo protocolli clinici concordati. A tali presidi, inoltre, è affidato il compito di collaborare con i medici di famiglia e con i servizi territoriali. Il regolamento prevede che i presidi della rete abbiano documentata esperienza di attività diagnostica o terapeutica specifica per i gruppi di malattie o per le singole malattie rare e dispongano di idonea dotazione di strutture di supporto e di servizi complementari, inclusi, per le malattie che lo richiedono, i servizi per l'emergenza e per la diagnostica biochimica e genetico-molecolare. La sorveglianza è centralizzata attraverso l'istituzione del registro nazionale delle malattie rare presso l'Istituto superiore di sanità (ISS), al fine di ottenere a livello nazionale un quadro complessivo della diffusione delle malattie rare e della loro distribuzione sul territorio e di migliorare la conoscenza riguardo a cause e fattori di rischio ad esse associati. Il regolamento prevede il diritto all'esenzione per le prestazioni sanitarie correlate alla malattia, selezionate dal medico curante tra quelle incluse nei livelli essenziali di assistenza secondo i criteri di appropriatezza e di efficacia rispetto alle condizioni cliniche individuali e, per quanto possibile, sulla base di protocolli clinici concordati con il presidio di riferimento competente. Il regolamento prevede il diritto all'esenzione anche per le prestazioni diagnostiche necessarie a confermare o a escludere il sospetto diagnostico di una delle malattie rare incluse, formulato da uno specialista del SSN;
b) l'ottimizzazione del registro nazionale delle malattie rare, istituito presso l'ISS per poter avere a livello nazionale dati sulla prevalenza, sull'incidenza e sui fattori di rischio delle diverse malattie rare;
c) la promozione di protocolli diagnostici e terapeutici comuni, lo sviluppo di attività di ricerca tese al miglioramento delle conoscenze e la realizzazione di programmi di prevenzione;
3) l'Accordo, ai sensi dell'articolo 4 del decreto legislativo 28 agosto 1997, n. 281, tra il Governo, le regioni e le province autonome di Trento e Bolzano sul riconoscimento di Centri di coordinamento regionali e/o interregionali, di Presidi assistenziali sovra-regionali per patologie a
bassa prevalenza e sull'attivazione dei registri regionali ed interregionali delle malattie rare, di cui alla determinazione della Conferenza permanente per i rapporti tra lo Stato, le regioni e le province autonome di Trento e di Bolzano 10 maggio 2007, n. 103/CSR;
4) la Circolare del Ministero della salute n. 13 del 13 dicembre 2001, recante indicazioni per l'applicazione dei regolamenti relativi all'esenzione per malattie croniche rare. Scopo del provvedimento è garantire un'omogenea applicazione della disciplina delle esenzioni per malattia sul territorio nazionale e assicurare la più ampia tutela degli assistiti;
5) l'articolo 48 del decreto-legge n. 269 del 30/09/2003, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 326 del 24/11/2003. Le risorse confluite nel Fondo istituito presso l'agenzia italiana del farmaco di cui al medesimo articolo sono destinate da quest'ultima:
a) per il 50 per cento, alla costituzione di un fondo nazionale per l'impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie;
b) per il rimanente 50 per cento:
· all'istituzione, nell'ambito delle proprie strutture, di un Centro di informazione indipendente sul farmaco;
· alla realizzazione, di concerto con le Regioni, di un programma di farmacovigilanza attiva tramite strutture individuate dalle Regioni, con finalità di consulenza e formazione continua dei Medici di medicina generale e dei Pediatri di libera scelta, in collaborazione con le organizzazioni di categorie e le Società scientifiche pertinenti e le Università;
· alla realizzazione di ricerche sull'uso dei farmaci ed in particolare di sperimentazioni cliniche comparative tra farmaci, tese a dimostrare il valore terapeutico aggiunto, nonché sui farmaci orfani e salvavita, anche attraverso bandi rivolti agli IRCCS, alle Università ed alle Regioni;
· ad altre attività di informazione sui farmaci, di farmacovigilanza, di ricerca, di formazione e di aggiornamento del personale.
7) il Decreto del Ministro della salute 15 aprile 2008, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 227 del 27 settembre 2008, recante individuazione dei Centri interregionali per le malattie rare a bassa prevalenza.
Riguardo, invece, alla classificazione delle patologie rare in Italia, il regolamento n. 279 del 2001, adottato in attuazione del decreto legislativo n. 124 del 1998, ha imposto la revisione della disciplina delle esenzioni dalla partecipazione al costo delle prestazioni sanitarie, in relazione alla condizione economica del nucleo familiare, ed in relazione a particolari condizioni di malattia: malattie croniche e invalidanti e malattie rare da individuare con due distinti regolamenti dell'allora Ministro della sanità. Lo stesso definisce, altresì, le modalità di esenzioni e istituisce la rete assistenziale dedicata, il registro nazionale delle malattie rare.
Inoltre si ricorda il regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità n. 329 del 28/05/1999 sulle patologie croniche.
In assenza di una definizione universalmente accettata, nel succitato regolamento 279 del 2001, sono state utilizzate, come criterio di riferimento, le indicazioni del Programma d'azione comunitario sulle malattie rare 1999-2003, che definisce rare le malattie con una prevalenza inferiore a 5 casi per 10.000 abitanti nell'insieme della popolazione dell'Unione europea.
I sistemi di classificazione disponibili attualmente risultano insufficienti per identificare le singole malattie rare, per cui è stato predisposto uno specifico codice alfanumerico che, rispettando l'ordine specifico dei settori previsti della International Classification of Diseases – 9th revision – Clinical Modification (ICD-9-CM), permette eventuali confronti e aggiornamenti.
In base a tale classificazione detto regolamento ha redatto un unico elenco comprendente 284 malattie rare e 47 gruppi di malattie rare, prevedendo, comunque, un costante aggiornamento.
Tutte queste patologie rendono la vita impossibile a chi ne è affetto e conducono inesorabilmente ad un triste epilogo dopo anni, a volte svariati decenni, di sofferenze indicibili anche per i familiari dei pazienti.
Il presente disegno di legge, composto di un solo articolo prevede, al comma 1, benefici fiscali stabiliti in proporzione agli investimenti effettuati, per le aziende farmaceutiche, alla cura delle malattie rare, con particolare attenzione per il personale rientrante dall'estero, da stabilirsi con apposito decreto interministeriale.
Lo stesso articolo, prevede al comma 2 che i farmaci destinati alla cura delle malattie rare siano brevettati per la durata di venti anni e siano inseriti nell'elenco dei medicinali rimborsabili del Servizio sanitario nazionale, redatto annualmente dall'Agenzia Italiana del Farmaco, e al comma 3 che le imprese farmaceutiche siano esentate dalla spesa di registrazione e da ogni altro onere finanziario relativi alla sintesi di molecole di principi attivi per la produzione di farmaci destinati alla cura delle malattie rare.
DISEGNO DI LEGGE
Art. 1.
(Disposizioni per la cura delle malattie rare)
1. Il Ministro della Salute di concerto con il Ministro dell'Economia e delle Finanze, con decreto da emanarsi entro 90 giorni dall'entrata in vigore della presente legge, individua i benefici fiscali per le imprese farmaceutiche, stabiliti in proporzione agli investimenti effettuati per la ricerca di farmaci destinati alla cura delle malattie rare, nonché per l'assunzione di personale qualificato in materia e, in particolare, di personale italiano rientrante dall'estero.
2. I farmaci destinati alla cura delle malattie rare sono brevettati per la durata di venti anni e sono inseriti nell'elenco dei medicinali rimborsabili del Servizio sanitario nazionale, redatto annualmente dall'Agenzia Italiana del Farmaco, ai sensi dell'articolo 48, comma 30, del decreto legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326.
3. Le imprese farmaceutiche sono esentate dalla spesa di registrazione e da ogni altro onere finanziario relativi alla sintesi di molecole di principi attivi per la produzione di farmaci destinati alla cura delle malattie rare.
Sen. Antonio Razzi
Segretario Commissione Esteri
Piazza delle Cinque Lune, 113
00186 Roma
Tel.+39 06/67063227-+39 06/67064227- Fax + 39 06/67066227
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